Nieuwe genoombewerkingstechniek biedt hoop voor erfelijke doofheid

Een team van onderzoekers van Mass Eye and Ear heeft voor het eerst gehoor hersteld bij volwassen muizen met een erfelijke vorm van doofheid door gebruik te maken van een nieuwe genoombewerkingstechniek. Dit succes biedt hoop voor toekomstige behandelingen bij mensen met vergelijkbare genetische aandoeningen. Het onderzoek, gepubliceerd in Science Translational Medicine, laat zien dat het gebruik van CRISPR/Cas9-genoom bewerking via een virus effectief is in het herstellen van gehoorverlies. De onderzoekers richtten zich op een mutatie in het microRNA-96 (MiR-96) gen, dat verantwoordelijk is voor gehoorverlies. Door deze mutatie te corrigeren, konden ze het gehoor van de muizen langdurig behouden. De methode is veilig en kan mogelijk ook bij mensen worden gebruikt.

 

Het onderzoeksteam hoopt dat deze resultaten leiden tot klinische proeven bij mensen, en bieden daarmee hoop voor patiënten met genetische gehoorproblemen. Genoombewerking kan hierbij mogelijk een nieuw alternatief zijn voor cochleaire implantaten.

 

TEKST BRON: Dit artikel is gebaseerd op het artikel ‘Targeted genome editing restores auditory function in adult mice with progressive hearing loss caused by a human microRNA mutation’, gepubliceerd door Zhu, W et al. in Science Translational Medicine op 10 juli 2024. DOI: 10.1126/scitranslmed.adn0689. Voor meer informatie: zie het originele artikel van Mass Eye and Ear.
BEELD BRON: Pexels, foto door RDNE Stock project.

Tags: