Doof geboren kinderen kunnen horen na experimentele gentherapie

Vier doof geboren Chinese kinderen kunnen horen na een inspuiting van DNA in hun binnenoor. Dat is een primeur: tot nog toe was de enige optie voor hen een cochleair implantaat. Op een conferentie in Brussel vertelde onderzoeksleider Shu Yilai recent hoe het de eerste vijf van de totaal tien patiënten is vergaan. Bijzonder goed, zo blijkt: vier van hen horen geluiden, zij het niet allemaal even goed. Bij een vijfde kind sloeg de therapie niet aan, vermoedelijk vanwege een immuunreactie tegen het (onschadelijk gemaakte) virus dat de artsen gebruikten om de ­gezonde genen in de gehoorcellen naar binnen te sluizen.

De Chinese onderzoekers zijn opgetogen met hun resultaten. “Wanneer je de kinderen vóór de behandeling in een bioscoop zou hebben gezet met het geluid op maximum, zouden ze dat niet hebben gehoord”, zei onderzoeker Zheng-Yi Chen van de Harvard-universiteit aan MIT Technology Review. “Nu kunnen ze nagenoeg normale spraak begrijpen. Eén van hen hoort zelfs gefluister”. Gemiddeld halen de vier kinderen 60 tot 65 procent van een normaal gehoor.

Frederic Acke, neus-keel-oorarts bij UZ Gent, vindt de resultaten van het experiment veelbelovend, maar denkt dat er nog verbetering mogelijk is. “Zoals het er nu uitziet, zullen deze kinderen ter ondersteuning een gehoorapparaat moeten blijven dragen. Bij sommige experimenten met dieren keerde het gehoor volledig terug. Daar moeten we ook bij de mens naartoe. De onderzoekers bekijken nu of een andere dosering van de ingespoten genen betere resultaten geeft. Ook de leeftijd waarop de behandeling plaatsvindt, kan een rol spelen”.

Hoelang de resultaten van een gentherapiebehandeling bij kinderen aanhouden, kunnen de onder­zoekers nog niet zeggen. Acke heeft goede hoop dat één behandeling kan volstaan. “Bij proefdieren hield het effect zo lang aan als ze werden opgevolgd’, zegt Acke. ‘We moeten afwachten of dat ook bij mensen zo zal zijn”.

Lees hier het volledige artikel

Bron: De Standaard via Hoormij·NVVS
Beeld: Unsplash